Новая терапия аутизма восстановила сигналы мозга даже у взрослых мышей

Раньше пытались повысить уровень глицина, блокируя другой транспортёр — GlyT1. Но он широко представлен в стволе мозга, где контролируются дыхание и движения, поэтому такой подход давал побочные эффекты.

Команда под руководством Ынджуна Кима выбрала более точечную мишень — SLC6A20. Этот транспортёр в основном работает в коре и гиппокампе, то есть в зонах, связанных с познавательными функциями. С помощью антисмысловых олигонуклеотидов (коротких молекул, которые снижают производство белка) учёные уменьшили количество SLC6A20.

В мышах с мутациями SHANK2 и SHANK3 — двух генов, часто связанных с аутизмом и синдромом Фелан-Макдермид — лечение восстановило активность NMDA-рецепторов. Животные лучше взаимодействовали с сородичами, улучшилась коммуникация, снизилась выраженность повторяющихся действий. Важно, что улучшения наблюдались и у взрослых мышей. Это намекает, что некоторые нарушения сигнализации всё ещё можно корректировать после завершения основных этапов развития мозга.

На человеческих кортикальных органоидах с теми же мутациями аналогичная молекула тоже вернула работу NMDA-рецепторов почти к норме. Одна инъекция у мышей давала эффект минимум на 8 недель, заметных побочных явлений не зафиксировали.

Пока это доклинические данные. Но подход интересен тем, что не пытается «включить» ген заново, а мягко корректирует уже существующие сигнальные пути. В перспективе он может оказаться полезным и при других состояниях, связанных с ослабленной работой NMDA-рецепторов.

Источники: Institute for Basic Science. "New autism therapy shows surprising benefits even in adult mice." ScienceDaily (7 августа 2026).
Roh J.D. et al. "Glycine-modulating Slc6a20a-ASO restores NMDA receptor function in SHANK2 and SHANK3-mutant mice and cortical organoids." Nature Communications (2026). DOI: 10.1038/s41467-026-73881-9.

Автор: Ердяков Максим Александрович. Еще больше интересных публикации в телеграм-канале автора