CRISPR снял с донорских клеток мишень, чтобы бить рак крови точечнее

Идея WashU простая. CD33 для жизни стволовой клетки, похоже, не обязателен: люди без него живут. Значит, белок можно убрать заранее. CRISPR-Cas9 работает как ножницы: короткая РНК указывает место в гене, фермент Cas9 его разрезает, клетка теряет CD33. Такие клетки пересаживают, а уже потом дают терапию против CD33. Рак должен падать, новые нейтрофилы и тромбоциты — держаться.

В фазе 1/2 так сделали 30 человекам с высоким риском. К 28-му дню трансплантат прижился у всех. Тромбоциты в среднем возвращались к 16-му дню — как при обычной пересадке. После гемтузумаба показатели крови не обваливались так, как бывает без защиты. Побочные эффекты знакомые: анемия, инфекции, реакция трансплантат-против-хозяина. Семеро умерли: четверо от прогрессии, трое от осложнений пересадки. Средняя выживаемость — чуть больше 14 месяцев. Отдельно описан случай с CAR T против CD33: полная ремиссия больше года, на новых клетках CD33 не было.

Это не отмена пересадки и не гарантия. Выборки мало, срок короткий. Но развилка важная. Вместо того чтобы жалеть здоровые клетки и слабее бить рак, клетки меняют так, чтобы удар прошёл мимо них.

Источники: WashU Medicine. "CRISPR could help doctors attack blood cancer without destroying healthy cells." ScienceDaily (25 сентября 2026).
DiPersio J.F. et al. "CRISPR−Cas9 CD33-deleted allogeneic hematopoietic cell transplantation with gemtuzumab ozogamicin maintenance in AML: a phase 1/2 trial." Nature Medicine (2026). DOI: 10.1038/s41591-026-04362-1.
Koehne G. et al. "Remission of TP53-Mutant AML After Transplantation With Trem-Cel, a CRISPR/Cas9 Gene-Edited Allograft Lacking CD33, Followed by a Donor-Derived Anti-CD33 Chimeric Antigen Receptor T (VCAR33)." JCO Precision Oncology (2025). DOI: 10.1200/PO-25-00556.