Facebook
Капитал страны
Капитал Страны

19 ЯНВ, 09:10 МСК
USD (ЦБ)    75,5379
EUR (ЦБ)    88,9960


Генная терапия: новые методы лечения врожденной слепоты

2 Сентября 2020 1540 0 Наука и технологии
Генная терапия: новые методы лечения врожденной слепоты

Пигментный ретинит - наиболее распространенная форма врожденной слепоты. Используя модель пигментного ретинита у мышей, немецкие исследователи показали, что целевая активация генов схожей функции может компенсировать первичный дефект.

В Германии около 40 000 человек страдают пигментным ретинитом. Это наследственное заболевание характеризуется потерей фоторецепторов в сетчатке и может быть вызвано мутациями во многих различных генах. В зависимости от природы основного генетического дефекта степень тяжести заболевания может варьироваться от куриной слепоты до прогрессирующей потери поля зрения, которая в конечном итоге может привести к полной слепоте. Недавно были одобрены первые генные методы лечения этого заболевания. Однако у этих подходов есть определенные недостатки, которые ограничивают область их применения. 

Группа исследователей, возглавляемая доктором Эльвиром Бечировичем из отдела фармакологии естественных наук Ludwig-Maximilians Universitaet (LMU) в Мюнхене (руководитель: профессор доктор Мартин Биль), разработала новую стратегию в сотрудничестве с профессором доктором Стилианосом Михалакисом из офтальмологической клиники LMU. Команда описывает первое успешное применение этого метода в контексте генной терапии.

В настоящее время при разработке генной терапии используются две стратегии: в контексте дополнения генов предпринимается попытка заменить дефектный ген интактной версией. Однако в настоящее время это возможно только для относительно небольших генов. Вторая стратегия направлена на исправление мутаций, вызывающих болезнь, но обычно она должна быть адаптирована к каждой отдельной мутации. Ввиду больших усилий и связанных с этим затрат на разработку, широкое применение этих стратегий невозможно. 

«Чтобы преодолеть эти ограничения, мы разработали новую стратегию», - говорит Бечирович.

Многие гены в геноме человека попадают в семейства, члены которых выполняют сходные функции в разных типах клеток или активируются на разных этапах дифференцировки определенного типа клеток. 

«Наша идея заключалась в том, чтобы компенсировать потерю функции мутантного гена путем специфической активации генов, которые имеют аналогичную функцию, но обычно не экспрессируются в клетках сетчатки», - говорит Бекирович. «Для этого мы доставили систему под названием Cas9-VPR в пораженные клетки сетчатки». 

Система Cas9-VPR является производным от технологии CRISPR/Cas9, которая широко используется для целевой модификации генов. Подобно классической системе CRISPR/Cas9, Cas9-VPR использует тот же принцип нацеливания, чтобы направлять активирующий белок к конкретному интересующему гену.

Бекирович и его коллеги использовали модель пигментного ретинита на мышах, чтобы протестировать активационный подход. У этих мышей отсутствует светочувствительный белок родопсин, который обычно экспрессируется исключительно в стержневых клетках сетчатки, необходимых для тусклого света и ночного видения. Исследователи доставили систему Cas9-VPR в палочковидные клетки с помощью безвредного вируса. Введя Cas9-VPR в палочки мышей, ученые включили гены, тесно связанные с геном родопсина, которые обычно активны в колбочках, отвечающих за цветное и дневное зрение. 

«Таким образом, мы смогли компенсировать отсутствие функции родопсина в палочковых клетках, снизить скорость дегенерации сетчатки и улучшить ее функцию без заметных побочных эффектов», - говорит Бечирович.

Авторы считают, что подобная стратегия может быть применена к широкому спектру генов и генетических заболеваний и предлагает ряд существенных преимуществ по сравнению с существующими стратегиями, пишет ScienceDaily. 

«Учитывая растущее значение генной терапии и ее потенциальную пользу для пациентов, мы убеждены, что наш подход вскоре может быть использован в начальных клинических исследованиях на людях», - говорит Бечирович.

Ранее британские ученые сообщили о том, что потеря слуха тесно связана с развитием слабоумия и устранение нарушений слуха может предотвратить это состояние.

Редакция

Написать комментарий

правила комментирования
  1. Не оскорблять участников общения в любой форме. Участники должны соблюдать уважительную форму общения.
  2. Не использовать в комментарии нецензурную брань или эвфемизмы, обсценную лексику и фразеологию, включая завуалированный мат, а также любое их цитирование.
  3. Не публиковать рекламные сообщения и спам; сообщения коммерческого характера; ссылки на сторонние ресурсы в рекламных целях. В ином случае комментарий может быть допущен в редакции без ссылок по тексту либо удален.
  4. Не использовать комментарии как почтовую доску объявлений для сообщений приватного характера, адресованного конкретному участнику.
  5. Не проявлять расовую, национальную и религиозную неприязнь и ненависть, в т.ч. и презрительное проявление неуважения и ненависти к любым национальным языкам, включая русский; запрещается пропагандировать терроризм, экстремизм, фашизм, наркотики и прочие темы, несовместимые с общепринятыми законами, нормами морали и приличия.
  6. Не использовать в комментарии язык, отличный от литературного русского.
  7. Не злоупотреблять использованием СПЛОШНЫХ ЗАГЛАВНЫХ букв (использованием Caps Lock).
Отправить комментарий

Статьи

Власти могут ужесточить уголовную ответственность за неуплату налогов

Власти могут ужесточить уголовную ответственность за неуплату налогов
Экономика

Путин распорядился потратить больше денег ФНБ на нефтяные проекты

Путин распорядился потратить больше денег ФНБ на нефтяные проекты
Экономика

Россияне стали хуже одеваться. Продажи одежды упали на четверть

Россияне стали хуже одеваться. Продажи одежды упали на четверть
Экономика

Изоляция России обернется «катастрофой». Миллиардер Мордашов раскритиковал разговоры об автаркии

Изоляция России обернется «катастрофой». Миллиардер Мордашов раскритиковал разговоры об автаркии
Экономика 9

Новости бизнеса

Миллиарды импорта и сотни совместных компаний с Россией. Чем рискует Белоруссия в период кризиса

Миллиарды импорта и сотни совместных компаний с Россией. Чем рискует Белоруссия в период кризиса

Исследование: как изменились расходы компаний в пандемию

Исследование: как изменились расходы компаний в пандемию

Узнай, страна!

Астраханцам рассказали, как правильно подготовиться к крещенским купаниям

Астраханцам рассказали, как правильно подготовиться к крещенским купаниям

Устрицы и австралийский рак. Краснодарский край развивает аквафермерство

Устрицы и австралийский рак. Краснодарский край развивает аквафермерство
Капитал страны
Нашли ошибку на сайте? Выделите ее и нажмите Ctrl+Enter