Facebook
Капитал страны
Капитал Страны
ENGLISH
Меню
30 СЕН, 03:17 МСК
USD (ЦБ)    75,5379
EUR (ЦБ)    88,9960

30 СЕН, 03:17 МСК
USD (ЦБ)    75,5379
EUR (ЦБ)    88,9960


Генная терапия: новые методы лечения врожденной слепоты

2 Сентября 2020 1352 0 Наука и технологии
Генная терапия: новые методы лечения врожденной слепоты

Пигментный ретинит - наиболее распространенная форма врожденной слепоты. Используя модель пигментного ретинита у мышей, немецкие исследователи показали, что целевая активация генов схожей функции может компенсировать первичный дефект.

В Германии около 40 000 человек страдают пигментным ретинитом. Это наследственное заболевание характеризуется потерей фоторецепторов в сетчатке и может быть вызвано мутациями во многих различных генах. В зависимости от природы основного генетического дефекта степень тяжести заболевания может варьироваться от куриной слепоты до прогрессирующей потери поля зрения, которая в конечном итоге может привести к полной слепоте. Недавно были одобрены первые генные методы лечения этого заболевания. Однако у этих подходов есть определенные недостатки, которые ограничивают область их применения. 

Группа исследователей, возглавляемая доктором Эльвиром Бечировичем из отдела фармакологии естественных наук Ludwig-Maximilians Universitaet (LMU) в Мюнхене (руководитель: профессор доктор Мартин Биль), разработала новую стратегию в сотрудничестве с профессором доктором Стилианосом Михалакисом из офтальмологической клиники LMU. Команда описывает первое успешное применение этого метода в контексте генной терапии.

В настоящее время при разработке генной терапии используются две стратегии: в контексте дополнения генов предпринимается попытка заменить дефектный ген интактной версией. Однако в настоящее время это возможно только для относительно небольших генов. Вторая стратегия направлена на исправление мутаций, вызывающих болезнь, но обычно она должна быть адаптирована к каждой отдельной мутации. Ввиду больших усилий и связанных с этим затрат на разработку, широкое применение этих стратегий невозможно. 

«Чтобы преодолеть эти ограничения, мы разработали новую стратегию», - говорит Бечирович.

Многие гены в геноме человека попадают в семейства, члены которых выполняют сходные функции в разных типах клеток или активируются на разных этапах дифференцировки определенного типа клеток. 

«Наша идея заключалась в том, чтобы компенсировать потерю функции мутантного гена путем специфической активации генов, которые имеют аналогичную функцию, но обычно не экспрессируются в клетках сетчатки», - говорит Бекирович. «Для этого мы доставили систему под названием Cas9-VPR в пораженные клетки сетчатки». 

Система Cas9-VPR является производным от технологии CRISPR/Cas9, которая широко используется для целевой модификации генов. Подобно классической системе CRISPR/Cas9, Cas9-VPR использует тот же принцип нацеливания, чтобы направлять активирующий белок к конкретному интересующему гену.

Бекирович и его коллеги использовали модель пигментного ретинита на мышах, чтобы протестировать активационный подход. У этих мышей отсутствует светочувствительный белок родопсин, который обычно экспрессируется исключительно в стержневых клетках сетчатки, необходимых для тусклого света и ночного видения. Исследователи доставили систему Cas9-VPR в палочковидные клетки с помощью безвредного вируса. Введя Cas9-VPR в палочки мышей, ученые включили гены, тесно связанные с геном родопсина, которые обычно активны в колбочках, отвечающих за цветное и дневное зрение. 

«Таким образом, мы смогли компенсировать отсутствие функции родопсина в палочковых клетках, снизить скорость дегенерации сетчатки и улучшить ее функцию без заметных побочных эффектов», - говорит Бечирович.

Авторы считают, что подобная стратегия может быть применена к широкому спектру генов и генетических заболеваний и предлагает ряд существенных преимуществ по сравнению с существующими стратегиями, пишет ScienceDaily. 

«Учитывая растущее значение генной терапии и ее потенциальную пользу для пациентов, мы убеждены, что наш подход вскоре может быть использован в начальных клинических исследованиях на людях», - говорит Бечирович.

Ранее британские ученые сообщили о том, что потеря слуха тесно связана с развитием слабоумия и устранение нарушений слуха может предотвратить это состояние.

Редакция

Написать комментарий

правила комментирования
  1. Не оскорблять участников общения в любой форме. Участники должны соблюдать уважительную форму общения.
  2. Не использовать в комментарии нецензурную брань или эвфемизмы, обсценную лексику и фразеологию, включая завуалированный мат, а также любое их цитирование.
  3. Не публиковать рекламные сообщения и спам; сообщения коммерческого характера; ссылки на сторонние ресурсы в рекламных целях. В ином случае комментарий может быть допущен в редакции без ссылок по тексту либо удален.
  4. Не использовать комментарии как почтовую доску объявлений для сообщений приватного характера, адресованного конкретному участнику.
  5. Не проявлять расовую, национальную и религиозную неприязнь и ненависть, в т.ч. и презрительное проявление неуважения и ненависти к любым национальным языкам, включая русский; запрещается пропагандировать терроризм, экстремизм, фашизм, наркотики и прочие темы, несовместимые с общепринятыми законами, нормами морали и приличия.
  6. Не использовать в комментарии язык, отличный от литературного русского.
  7. Не злоупотреблять использованием СПЛОШНЫХ ЗАГЛАВНЫХ букв (использованием Caps Lock).
Отправить комментарий

Статьи

Турция готова воевать за Азербайджан, Россия за Армению – пока нет

Турция готова воевать за Азербайджан, Россия за Армению – пока нет
Политика 4

Набиуллину вынудили пустить на спасение рубля 2,4 млрд долларов от Сбербанка

Набиуллину вынудили пустить на спасение рубля 2,4 млрд долларов от Сбербанка
Экономика 2

Россия потонет в мусоре уже через год. Причина – тарифы и бюрократия

Россия потонет в мусоре уже через год. Причина – тарифы и бюрократия
Экономика 2

Турция покончила с зависимостью от России перед конфликтом в Нагорном Карабахе

Турция покончила с зависимостью от России перед конфликтом в Нагорном Карабахе
Экономика 1

Новости бизнеса

Миллиарды импорта и сотни совместных компаний с Россией. Чем рискует Белоруссия в период кризиса

Миллиарды импорта и сотни совместных компаний с Россией. Чем рискует Белоруссия в период кризиса

Исследование: как изменились расходы компаний в пандемию

Исследование: как изменились расходы компаний в пандемию

Узнай, страна!

На Урале заложили фундамент новой золотоизвлекательной фабрики под запасы 80 тонн золота

На Урале заложили фундамент новой золотоизвлекательной фабрики под запасы 80 тонн золота

На орбиту Земли с Плесецка запустили три спутника связи «Гонец-М» и еще 19 космических аппаратов

На орбиту Земли с Плесецка запустили три спутника связи «Гонец-М» и еще 19 космических аппаратов
Капитал страны
Нашли ошибку на сайте? Выделите ее и нажмите Ctrl+Enter