24 МАЙ, 05:19 МСК
USD (ЦБ)    58.8862
EUR (ЦБ)    60.8953

Ученые нашли новый путь для борьбы с редкими наследственными заболеваниями

19.02.2019 18:47
Комментарии

Бессмысленные мутации - это однобуквенные ошибки в генетическом коде, которые преждевременно останавливают производство критических белков. Эти незаконченные белки не могут нормально функционировать, а бессмысленные мутации вызывают 10-15% всех наследственных генетических заболеваний, включая мышечную дистрофию Дюшенна, спинальную мышечную атрофию, муковисцидоз и поликистоз почек. В настоящее время не существует эффективного лечения этих зачастую разрушительных состояний, которые в индивидуальном порядке встречаются редко, но, по оценкам, в совокупности затрагивают до 30 млн человек во всем мире, пишет EurekAlert.

Новое исследование, проведенное под руководством Кристофера Ахерна, доктора философии в медицинском колледже Университета Айовы, раскрывает новый подход и надежную технологическую платформу для подавления бессмысленных мутаций с использованием молекул РНК (тРНК). Исследование Ахерна, его коллег показало, что модифицированные тРНК могут эффективно и точно восстанавливать бессмысленные мутации с помощью любой аминокислоты.

"Поскольку бессмысленные мутации вызывают широкий спектр тяжелых, угрожающих жизни заболеваний, существует значительная неудовлетворенная медицинская потребность в эффективном восстановлении этих стоп-кодонов у людей, имеющих эти наследственные генетические изменения", - говорит Ахерн. "Наш уникальный подход генной терапии может быть использован для того чтобы исправить неполноценные генетические последовательности у людей".

тРНК - это рибонуклеиновая кислота, которая транспортирует аминокислоты к месту синтеза белка. Также она принимает непосредственное участие в наращивании полипептидной цепи, присоединяясь, будучи в комплексе с аминокислотой, к кодону мРНК и обеспечивая необходимую для образования новой пептидной связи конформацию комплекса. Для каждой аминокислоты существует своя тРНК.

"Для многих заболеваний, вызванных бессмысленными мутациями, даже коррекции небольшого процента мутировавшего белка может быть достаточно, чтобы быть терапевтическим для пациента", - продолжает Ахерн. "Если бы это работало как терапия человека, у нас был бы способ нацелиться на каждую известную болезнь кодона".

«МЕТАЛЛООБРАБОТКА-2022»: 23—27 мая ЦВК «Экспоцентр». Посетить бесплатно keyboard_double_arrow_right
Комментировать (без регистрации)

Написать комментарий

правила комментирования
  1. Не оскорблять участников общения в любой форме. Участники должны соблюдать уважительную форму общения.
  2. Не использовать в комментарии нецензурную брань или эвфемизмы, обсценную лексику и фразеологию, включая завуалированный мат, а также любое их цитирование.
  3. Не публиковать рекламные сообщения и спам; сообщения коммерческого характера; ссылки на сторонние ресурсы в рекламных целях. В ином случае комментарий может быть допущен в редакции без ссылок по тексту либо удален.
  4. Не использовать комментарии как почтовую доску объявлений для сообщений приватного характера, адресованного конкретному участнику.
  5. Не проявлять расовую, национальную и религиозную неприязнь и ненависть, в т.ч. и презрительное проявление неуважения и ненависти к любым национальным языкам, включая русский; запрещается пропагандировать терроризм, экстремизм, фашизм, наркотики и прочие темы, несовместимые с общепринятыми законами, нормами морали и приличия.
  6. Не использовать в комментарии язык, отличный от литературного русского.
  7. Не злоупотреблять использованием СПЛОШНЫХ ЗАГЛАВНЫХ букв (использованием Caps Lock).
Отправить комментарий


Капитал страны
Нашли ошибку на сайте? Выделите ее и нажмите Ctrl+Enter