Ученые модифицируют ген мышей до рождения, чтобы предотвратить врожденные заболевания

Американские ученые впервые выполнили пренатальное редактирование генов, чтобы предотвратить смертельное нарушение обмена веществ у лабораторных животных, предлагая потенциал для лечения врожденных заболеваний человека до рождения, пишет XinhuaNet.

В исследовании, опубликованном в журнале Nature Medicine, описано доказательство концепции пренатального использования низкотоксичного инструмента, который может эффективно редактировать ДНК-блоки в генах, вызывающих болезни.

Ученые из Детской больницы Филадельфии и сотрудники Университета Пенсильвании использовали два инструмента для редактирования генов для снижения уровня холестерина у здоровых мышей, получавших лечение в матке.

Они также улучшили функцию печени и предотвратили смерть новорожденных в подгруппе мышей, которая была спроектирована с мутацией, вызывающей смертельное заболевание печени под названием HT1.

HT1 у людей, как правило, происходит во время младенчества, создавая риски печеночной недостаточности или рака печени. Согласно исследованию, пренатальное лечение может открыть дверь для профилактики заболеваний для HT1 и потенциально для других врожденных расстройств.

«Мы использовали базовое редактирование, чтобы отключить эффекты генетической мутации, вызывающей болезни, - сказал один из авторов исследования Киран Мусунуру, профессор сердечно-сосудистой медицины в Университете Пенна. «Мы также планируем использовать один и тот же метод редактирования базы, чтобы не только нарушить эффекты мутации, но и прямо исправить мутацию».