Один укол вернул слух глухим детям: первая успешная генная терапия врождённой глухоты

В апреле 2026 года китайские учёные опубликовали результаты первой фазы клинического испытания генной терапии при врождённой глухоте 9-го типа. Это было небольшое исследование без контрольной группы и двойной слепой выборки: все участники получили один и тот же препарат.

Пациентам ввели в внутреннее ухо адено-ассоциированный вирус, который доставил рабочую копию отсутствующего гена. Этот ген отвечает за производство белка отоферлина, необходимого для нормальной передачи звукового сигнала от волосковых клеток внутреннего уха в мозг.

У всех десяти участников слух значительно улучшился. Средний порог слышимости снизился со 106 дБ (уровень полной глухоты) до 52 дБ всего за шесть месяцев. У маленьких детей эффект наступал особенно быстро и был более выраженным.

Например, одна семилетняя девочка уже через четыре месяца после инъекции могла нормально слышать разговорную речь, реагировать на своё имя и различать окружающие звуки.

Терапия также показала хорошую безопасность: серьёзных побочных эффектов зафиксировано не было. Её главное преимущество — однократное введение препарата вместо пожизненного ношения слуховых аппаратов или дорогостоящих кохлеарных имплантов.

Авторы подчёркивают, что это пока ранние данные небольшого исследования, однако полученные результаты выглядят многообещающими. Если дальнейшие крупные испытания подтвердят эффективность и долгосрочную безопасность метода, такая генная терапия может радикально изменить жизнь тысяч людей с врождённой генетической глухотой и открыть новую эру в лечении наследственных заболеваний органов чувств.

Источник: Renjie Chai et al. AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial. Nature Medicine (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03773-w   Пресс-релиз ScienceDaily (3 апреля 2026).